Πόσο κοστίζει και πόσο διαρκεί η ανάπτυξη ενός φαρμάκου

Πόσο διαρκεί η ανάπτυξη

Η ανάπτυξη ενός νέου φαρμάκου περιλαμβάνει διαδοχικά εργαστηριακά, προκλινικά, κλινικά και κανονιστικά βήματα, καθένα από τα οποία απαντά σε διαφορετικά ερωτήματα για την ουσία. Ενημερωτικό υλικό της αμερικανικής φαρμακοβιομηχανίας, όπως της Ένωσης Φαρμακευτικής Έρευνας και Κατασκευαστών, αναφέρει συχνά συνολικό εύρος 10–15 ετών, ως γενική εκτίμηση και όχι ως κανόνα για κάθε προϊόν. Η διάρκεια επηρεάζεται από τον τύπο της θεραπείας, τις απαιτούμενες μελέτες, τα αποτελέσματά τους και τις αξιολογήσεις των αρμόδιων αρχών. Στην πράξη, οι κλινικές δοκιμές και η ρυθμιστική ανασκόπηση καταλαμβάνουν μεγάλο μέρος του συνολικού χρόνου, ενώ η προετοιμασία της παραγωγής προχωρά συχνά παράλληλα. Οι χρόνοι που ακολουθούν είναι ενδεικτικά εύρη, επειδή τα στάδια δεν έχουν πάντοτε σταθερή διάρκεια ούτε ολοκληρώνονται με τον ίδιο τρόπο σε όλες τις χώρες.

Από το εργαστήριο στην αγορά

Η πορεία αρχίζει με την ανακάλυψη και την επιλογή μιας βιολογικής οδού ή ενός θεραπευτικού στόχου, όπως ένας υποδοχέας που σχετίζεται με συγκεκριμένη νόσο. Οι ερευνητές εξετάζουν μεγάλο αριθμό μορίων με εργαστηριακές δοκιμές και κρατούν όσα δείχνουν επιθυμητή δράση. Η βελτιστοποίηση των υποψήφιων ουσιών ελέγχει αν μπορούν να παρασκευαστούν με συνέπεια, αν παραμένουν σταθερές και αν η δράση τους συνοδεύεται από ανεπιθύμητες επιδράσεις. Σε αυτό το σημείο δεν υπάρχει ακόμη φάρμακο έτοιμο για χρήση, αλλά μια ουσία που αξίζει να μελετηθεί περαιτέρω.

Ακολουθούν οι προκλινικές μελέτες, δηλαδή δοκιμές πριν από τη χορήγηση σε ανθρώπους. Περιλαμβάνουν εργαστηριακές εξετάσεις σε κύτταρα και, όπου απαιτείται, μελέτες σε ζώα, ώστε να εκτιμηθούν η τοξικότητα, η φαρμακολογική δράση και η συμπεριφορά της ουσίας στον οργανισμό. Τα στοιχεία αυτά στηρίζουν την αίτηση για έναρξη κλινικών δοκιμών και βοηθούν στον σχεδιασμό της αρχικής δόσης. Παράλληλα καταγράφονται οι μέθοδοι παρασκευής και οι έλεγχοι ποιότητας που απαιτούνται για τις δοκιμαστικές παρτίδες.

Στη Φάση Ι η ουσία χορηγείται συνήθως σε μικρή ομάδα ανθρώπων, συχνά υγιών εθελοντών, με στενή παρακολούθηση. Εξετάζονται κυρίως η ασφάλεια, η ανεκτικότητα, η απορρόφηση και η απομάκρυνσή της από τον οργανισμό. Σε ορισμένες θεραπείες, όπως αντικαρκινικά φάρμακα με σημαντικούς γνωστούς κινδύνους, οι συμμετέχοντες μπορεί να είναι ασθενείς.

Η Φάση ΙΙ δοκιμάζει τη θεραπεία σε ασθενείς με τη συγκεκριμένη πάθηση. Ερευνά αν υπάρχει ένδειξη αποτελεσματικότητας, ποια δόση είναι κατάλληλη και ποιες ανεπιθύμητες ενέργειες εμφανίζονται. Αν τα ευρήματα δικαιολογούν συνέχεια, η Φάση ΙΙΙ συγκρίνει τη θεραπεία σε μεγαλύτερες και συχνά πολυκεντρικές ομάδες με την καθιερωμένη αγωγή ή με εικονικό φάρμακο, όπου αυτό είναι δεοντολογικά αποδεκτό. Τα δεδομένα της αξιολογούν όφελος και κινδύνους σε ευρύτερο πληθυσμό.

Μετά τις δοκιμές, ο παρασκευαστής υποβάλλει φάκελο με τα αποτελέσματα, τα στοιχεία παραγωγής και τους ελέγχους ποιότητας. Οι ρυθμιστικές αρχές αξιολογούν αν τα δεδομένα τεκμηριώνουν θετική σχέση οφέλους και κινδύνου, ενώ μπορούν να επιθεωρήσουν εγκαταστάσεις παραγωγής. Η άδεια κυκλοφορίας επιτρέπει τη διάθεση με συγκεκριμένες ενδείξεις και όρους χρήσης· η παρακολούθηση ασφάλειας συνεχίζεται και μετά την έγκριση.

Πού καταναλώνεται ο χρόνος

Οι παρακάτω διάρκειες είναι ενδεικτικές και δεν αθροίζονται πάντα, επειδή ορισμένες εργασίες γίνονται παράλληλα. Τα προγράμματα διαφέρουν ανάλογα με τη νόσο, τον σχεδιασμό της μελέτης και τις απαιτήσεις των αρχών.

Προκλινική έρευνα: συχνά διαρκεί περίπου 1–3 χρόνια. Χρειάζεται χρόνος για επαναλαμβανόμενες δοκιμές τοξικότητας, φαρμακολογίας και δόσης, καθώς και για την παραγωγή υλικού κατάλληλου για τις πρώτες μελέτες σε ανθρώπους.
Φάση Ι: συνήθως απαιτεί μήνες έως περίπου 1–2 χρόνια. Η σταδιακή αύξηση της δόσης, η παρακολούθηση των συμμετεχόντων και η ανάλυση της απορρόφησης και της ασφάλειας προηγούνται της επιλογής επόμενης δόσης.
Φάση ΙΙ: μπορεί να διαρκέσει περίπου 1–3 χρόνια. Η ένταξη ασθενών, η σύγκριση διαφορετικών δόσεων και η παρακολούθηση της ανταπόκρισης απαιτούν αρκετό χρόνο, ιδίως όταν η νόσος εξελίσσεται αργά.
Φάση ΙΙΙ: συχνά καταλαμβάνει 2–5 χρόνια ή περισσότερο. Πολυκεντρικές δοκιμές με εκατοντάδες ή χιλιάδες συμμετέχοντες χρειάζονται χρόνο για στρατολόγηση, παρακολούθηση και συγκέντρωση επαρκών περιστατικών ώστε να αξιολογηθούν αποτελεσματικότητα και ασφάλεια.
Ρυθμιστική αξιολόγηση: διαρκεί μήνες και μπορεί να παραταθεί αν ζητηθούν συμπληρωματικά στοιχεία. Στην κεντρική διαδικασία της Ευρωπαϊκής Ένωσης, ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων προβλέπει έως 210 ενεργές ημέρες αξιολόγησης, χωρίς να συνυπολογίζονται οι περίοδοι αναμονής για απαντήσεις του αιτούντος.
Παραγωγή και έλεγχοι: η ανάπτυξη της παραγωγικής διαδικασίας μπορεί να προχωρά μαζί με τις κλινικές δοκιμές, αλλά η επικύρωση παρτίδων και οι επιθεωρήσεις απαιτούν πρόσθετο χρόνο. Ελέγχονται η συνέπεια σύνθεσης, η καθαρότητα και η συμμόρφωση των εγκαταστάσεων με κανόνες ορθής παρασκευαστικής πρακτικής.

Οι κλινικές φάσεις και η αξιολόγηση από τις ρυθμιστικές αρχές αποτελούν συνήθως το μεγαλύτερο χρονικό τμήμα, επειδή απαιτούν δεδομένα από ανθρώπους και λεπτομερή εξέταση του φακέλου. Για μια εκτίμηση ημερομηνίας, μετρά περισσότερο το συγκεκριμένο θεραπευτικό πρόγραμμα και η χώρα υποβολής παρά ένας ενιαίος αριθμός ετών.

Πρακτικά, το εύρος των 10–15 ετών είναι χρήσιμο ως συνολικός προσανατολισμός· η πραγματική διάρκεια εξαρτάται κυρίως από την πορεία των δοκιμών και την ολοκλήρωση της αξιολόγησης και των ελέγχων παραγωγής.

Πόσα φάρμακα εγκρίνονται

Η έγκριση ενός νέου φαρμάκου δεν είναι το συνηθισμένο αποτέλεσμα ενός προγράμματος έρευνας: τα περισσότερα υποψήφια φάρμακα δεν φτάνουν στην αγορά. Η πιθανότητα επιτυχίας εξαρτάται από τη θεραπευτική περιοχή, ενώ η ογκολογία και τα εμβόλια λοιμώξεων παρουσιάζουν ιδιαίτερα διαφορετικές εκτιμήσεις. Τα ποσοστά που ακολουθούν αφορούν μεγάλες ομάδες προγραμμάτων και δεν προβλέπουν με βεβαιότητα την έκβαση μιας μεμονωμένης ουσίας. Η εξέταση των λόγων αποτυχίας δείχνει επίσης ότι η αποτελεσματικότητα και η ασφάλεια παραμένουν κρίσιμα εμπόδια στις κλινικές δοκιμές φαρμάκου. Οι εκτιμήσεις αυτές βοηθούν να ερμηνεύονται ρεαλιστικά οι πιθανότητες επιτυχίας στην ανάπτυξη νέων θεραπειών.

Ποσοστά επιτυχίας

Σύμφωνα με την ανάλυση των Γουόνγκ, Σάια και Λο, που δημοσιεύθηκε στο επιστημονικό περιοδικό «Βιοστατιστική» το 2019, η συνολική πιθανότητα ένα πρόγραμμα που εισέρχεται στη φάση Ι να οδηγήσει τελικά σε έγκριση είναι 13,8%. Με άλλα λόγια, σε μια υποθετική ομάδα εκατό προγραμμάτων που ξεκινούν κλινική αξιολόγηση, περίπου δεκατέσσερα αναμένεται να φτάσουν στην έγκριση, με βάση τη συγκεκριμένη εκτίμηση.

Ο αριθμός αυτός περιγράφει τη διαδρομή από την έναρξη της πρώτης φάσης έως την έγκριση, όχι την πιθανότητα επιτυχίας ενός φαρμάκου που έχει ήδη περάσει επιτυχώς όλες τις προηγούμενες δοκιμές. Δεν σημαίνει επίσης ότι κάθε νέα ουσία έχει ακριβώς την ίδια πιθανότητα: η θεραπευτική περιοχή, τα χαρακτηριστικά του υποψηφίου φαρμάκου και τα δεδομένα που προκύπτουν στις μελέτες διαφοροποιούν την πρόγνωση.

Η διάκριση ανάμεσα σε πρόγραμμα ανάπτυξης και μεμονωμένη δοκιμή είναι σημαντική. Ένα πρόγραμμα μπορεί να περιλαμβάνει διαδοχικές μελέτες σε διαφορετικές φάσεις, με στόχο να εξεταστούν η ασφάλεια, η δόση και η κλινική αποτελεσματικότητα. Αν τα αποτελέσματα δεν στηρίζουν τη συνέχιση, η ανάπτυξη μπορεί να διακοπεί πριν από την υποβολή αίτησης έγκρισης. Επομένως, το ποσοστό συνοψίζει πολλές τέτοιες διαδρομές και όχι ένα απλό αποτέλεσμα μιας μόνο εξέτασης.

Για την ανάγνωση των ποσοστών χρειάζεται να λαμβάνεται υπόψη ο παρονομαστής: εδώ πρόκειται για προγράμματα που έχουν ήδη εισέλθει στη φάση Ι. Η πιθανότητα δεν αφορά όλες τις ουσίες που ανακαλύπτονται στο εργαστήριο, αφού οι υποψήφιες ενώσεις που δεν φτάνουν σε κλινική αξιολόγηση δεν περιλαμβάνονται σε αυτή τη βάση υπολογισμού. Έτσι, η εκτίμηση του 13,8% αποτυπώνει μια συγκεκριμένη αφετηρία στην κλινική ανάπτυξη και είναι χρήσιμη για τη σύγκριση με τις αντίστοιχες τιμές ανά θεραπευτικό πεδίο.

Το βασικό συμπέρασμα είναι ότι η είσοδος στη φάση Ι αποτελεί ουσιαστικό ορόσημο, αλλά δεν εξασφαλίζει έγκριση. Η συνολική πιθανότητα που εκτιμήθηκε από τους ερευνητές δείχνει πόσο επιλεκτική παραμένει η πορεία από τις πρώτες δοκιμές σε ανθρώπους έως ένα εγκεκριμένο φαρμακευτικό προϊόν.

Ανά θεραπευτική περιοχή

Οι πιθανότητες έγκρισης διαφέρουν έντονα ανάλογα με τη θεραπευτική περιοχή. Η ανάλυση των Γουόνγκ και συνεργατών δίνει ιδιαίτερα χαμηλή εκτίμηση για την ογκολογία και υψηλότερη για τα εμβόλια λοιμώξεων.

Πιθανότητα έγκρισης προγράμματος από τη φάση Ι, κατά θεραπευτική περιοχή
Κατηγορία	Πιθανότητα έγκρισης	Πηγή και έτος
Ογκολογία	3,4%	Γουόνγκ και συνεργάτες, 2019
Εμβόλια λοιμώξεων	33,4%	Γουόνγκ και συνεργάτες, 2019
Σύνολο θεραπευτικών περιοχών, ως σημείο αναφοράς	13,8%	Γουόνγκ και συνεργάτες, 2019

Η απόσταση ανάμεσα στις δύο ειδικές κατηγορίες είναι μεγάλη: η εκτίμηση για τα εμβόλια λοιμώξεων είναι σχεδόν δέκα φορές υψηλότερη από εκείνη της ογκολογίας. Αυτό δεν σημαίνει ότι κάθε εμβόλιο έχει ευκολότερη πορεία ή ότι κάθε ογκολογικό πρόγραμμα αποτυγχάνει· πρόκειται για συγκεντρωτικές πιθανότητες συγκεκριμένων ομάδων προγραμμάτων.

Το συνολικό ποσοστό λειτουργεί ως σημείο σύγκρισης και όχι ως τρίτη θεραπευτική περιοχή. Η διαφορά μεταξύ πεδίων υπογραμμίζει γιατί ένας ενιαίος αριθμός δεν αρκεί για την αξιολόγηση μιας στρατηγικής ανάπτυξης φαρμάκων: η ένδειξη για την οποία σχεδιάζεται το προϊόν επηρεάζει ουσιαστικά την εκτιμώμενη πιθανότητα τελικής έγκρισης.

Γιατί αποτυγχάνουν

Οι λόγοι διακοπής δεν περιορίζονται σε ένα πρόβλημα της ουσίας. Η ανασκόπηση των Σαν και συνεργατών, που δημοσιεύθηκε το 2022, περιγράφει ως κυριότερες αιτίες την ανεπαρκή αποτελεσματικότητα, την τοξικότητα, τις φαρμακοτεχνικές δυσκολίες και τους εμπορικούς ή στρατηγικούς παράγοντες.

Έλλειψη κλινικής αποτελεσματικότητας: αντιστοιχεί περίπου στο 40–50% των αποτυχιών. Τα δεδομένα στους ασθενείς δεν δείχνουν το αναμενόμενο θεραπευτικό όφελος ή δεν δικαιολογούν συνέχιση της ανάπτυξης.
Τοξικότητα: ευθύνεται για περίπου 30% των αποτυχιών. Ανεπιθύμητες ενέργειες ή ζητήματα ασφάλειας μπορούν να περιορίσουν τη δόση και να καταστήσουν δυσμενή τη σχέση οφέλους και κινδύνου.
Φαρμακοτεχνικές ιδιότητες: εκτιμώνται στο 10–15%. Προβλήματα στη σύνθεση, στη σταθερότητα, στη χορήγηση ή στην παραγωγή μπορεί να εμποδίσουν την ανάπτυξη ενός κατά τα άλλα ενδιαφέροντος υποψηφίου.
Εμπορικοί ή στρατηγικοί λόγοι: αντιστοιχούν σε περίπου 10%. Η εταιρεία μπορεί να διακόψει πρόγραμμα λόγω αλλαγής προτεραιοτήτων ή εμπορικής αξιολόγησης, χωρίς αυτό να σημαίνει κατ’ ανάγκη κλινική αποτυχία.

Τα ποσοστά είναι προσεγγιστικές εκτιμήσεις και οι κατηγορίες δεν πρέπει να αντιμετωπίζονται ως απόλυτα ανεξάρτητες ή ως αριθμοί που αθροίζονται υποχρεωτικά σε 100%. Ένα πρακτικό συμπέρασμα είναι ότι η έγκαιρη αξιολόγηση του θεραπευτικού αποτελέσματος, της ασφάλειας και της δυνατότητας παραγωγής περιορίζει κινδύνους που μπορούν να αναγνωριστούν πριν προχωρήσει περαιτέρω ένα πρόγραμμα.

Το κόστος της ανάπτυξης

Οι εκτιμήσεις για το κόστος ανάπτυξης ενός φαρμάκου εξαρτώνται από το ποιες δαπάνες συνυπολογίζονται και από τον τρόπο αποτίμησής τους. Άλλο μέγεθος είναι τα χρήματα που καταβάλλονται σταδιακά κατά την έρευνα και τις δοκιμές και άλλο η οικονομική αξία αυτών των χρημάτων όταν ληφθεί υπόψη ο χρόνος που απαιτείται για να επιστραφούν. Η μελέτη των ΝτιΜάζι, Γκραμπόφσκι και Χάνσεν του 2016 προσφέρει ένα από τα πιο γνωστά σημεία αναφοράς, αλλά η μεθοδολογία και τα διαθέσιμα δεδομένα της έχουν αποτελέσει αντικείμενο συζήτησης. Η ανάγνωση του ποσού μαζί με τις βασικές ενστάσεις βοηθά να γίνει σαφές τι μετρά κάθε αριθμός και τι δεν μπορεί να αποτυπώσει από μόνος του.

Η εκτίμηση του Tufts

Η μελέτη των Τζόζεφ ΝτιΜάζι, Χένρι Γκραμπόφσκι και Ρόναλντ Χάνσεν, που δημοσιεύθηκε το 2016 στην Επιθεώρηση Οικονομικών της Υγείας, υπολόγισε το μέσο κόστος ανάπτυξης ενός νέου φαρμάκου σε 2,558 δισεκατομμύρια δολάρια ΗΠΑ, σε τιμές 2013. Το ποσό αυτό είναι κεφαλαιοποιημένο: δεν περιγράφει απλώς πόσα χρήματα κατέβαλαν οι εταιρείες σε τιμολόγια, μισθούς και δοκιμές, αλλά συνυπολογίζει και την οικονομική αξία του χρόνου κατά τον οποίο τα κεφάλαια παραμένουν δεσμευμένα.

Πρακτικά, μια εταιρεία επενδύει σε έρευνα, εργαστηριακές μελέτες και κλινικές δοκιμές για αρκετά χρόνια, χωρίς να γνωρίζει αν η υποψήφια ουσία θα εγκριθεί και θα αποφέρει έσοδα. Τα χρήματα που δαπανώνται νωρίς δεν είναι διαθέσιμα για άλλη χρήση, ενώ η αναμενόμενη απόδοση θα μπορούσε να είχε προκύψει από εναλλακτική επένδυση. Η κεφαλαιοποίηση αποτιμά αυτό το κόστος ευκαιρίας, ανατοκίζοντας τις δαπάνες από τον χρόνο που πραγματοποιούνται έως το σημείο αναφοράς της ανάλυσης. Δεν σημαίνει ότι η εταιρεία πληρώνει επιπλέον 2,558 δισεκατομμύρια σε μετρητά ούτε ότι αυτό είναι το κόστος μιας μεμονωμένης κλινικής δοκιμής.

Η ίδια ανάλυση εκτίμησε τις άμεσες, μη κεφαλαιοποιημένες δαπάνες σε περίπου 1,4 δισεκατομμύρια δολάρια ΗΠΑ. Η διαφορά από το κεφαλαιοποιημένο σύνολο οφείλεται κυρίως στην προσθήκη του κόστους κεφαλαίου κατά τη διάρκεια της ανάπτυξης. Για τον λόγο αυτό, οι δύο αριθμοί απαντούν σε διαφορετικά ερωτήματα: ο πρώτος προσεγγίζει τις πραγματικές χρηματικές εκροές που καταγράφονται, ενώ ο δεύτερος αποτιμά και το κόστος της πολυετούς δέσμευσης των επενδύσεων.

Ως ιστορικό σημείο σύγκρισης, η παλαιότερη εκτίμηση των ΝτιΜάζι και συνεργατών ήταν 802 εκατομμύρια δολάρια ΗΠΑ σε τιμές 2000. Η σύγκριση των δύο ποσών χρειάζεται προσοχή: αφορούν διαφορετικές χρονικές περιόδους και η μεταβολή δεν αποδίδεται μόνο στον πληθωρισμό. Η επικαιροποίηση των δεδομένων, οι διαφορές στον τρόπο υπολογισμού και η αποτίμηση του κόστους κεφαλαίου επηρεάζουν το αποτέλεσμα. Συνεπώς, τα 2,558 δισεκατομμύρια αποτελούν μέσο οικονομικό μέγεθος βάσει συγκεκριμένης μεθόδου, όχι σταθερή τιμή που ισχύει για κάθε φάρμακο ή εταιρεία.

Η κριτική των εκτιμήσεων

Η εκτίμηση του 2016 παρέχει χρήσιμο σημείο αναφοράς, αλλά στηρίζεται σε δεδομένα και παραδοχές που περιορίζουν την ανεξάρτητη επαλήθευση και τη γενίκευσή της. Οι κυριότερες ενστάσεις αφορούν τα εξής:

Τα αναλυτικά δεδομένα κόστους προήλθαν από εταιρείες και δεν δημοσιοποιήθηκαν πλήρως, επειδή θεωρούνται εμπιστευτικά· τρίτοι ερευνητές δεν μπορούν να ελέγξουν ανεξάρτητα κάθε επιμέρους εγγραφή.
Το δείγμα βασίστηκε σε περιορισμένο αριθμό φαρμακευτικών εταιρειών, οπότε ενδέχεται να μην αντιπροσωπεύει πλήρως μικρότερες επιχειρήσεις, διαφορετικά επιχειρηματικά μοντέλα ή όλες τις θεραπευτικές περιοχές.
Η έρευνα έλαβε μερική χρηματοδότηση από τη βιομηχανία, γεγονός που δικαιολογεί διαφανή αξιολόγηση των συμφερόντων και της μεθόδου, χωρίς να αποδεικνύει από μόνο του ότι τα αποτελέσματα είναι λανθασμένα.
Η συμπερίληψη του κόστους κεφαλαίου αυξάνει αισθητά το σύνολο σε σχέση με τις άμεσες δαπάνες, επειδή αποτιμά και την απόδοση που θα μπορούσαν να έχουν τα δεσμευμένα κεφάλαια.
Μελέτες μπορεί να διαφέρουν ως προς τα έτη των δεδομένων, τις ουσίες που περιλαμβάνουν, τις δαπάνες που καταγράφουν και τον χειρισμό των αποτυχημένων υποψηφίων, άρα τα αποτελέσματα δεν συγκρίνονται αυτόματα.

Η κριτική δεν ακυρώνει αυτομάτως τη μελέτη· δείχνει γιατί το ποσό πρέπει να διαβάζεται μαζί με το δείγμα, τις παραδοχές και τον ορισμό του κόστους. Για πρακτική σύγκριση, ξεχωρίστε τις άμεσες δαπάνες από το κεφαλαιοποιημένο κόστος και ελέγξτε αν οι μελέτες χρησιμοποιούν συγκρίσιμα δεδομένα και μεθόδους.

Συχνές ερωτήσεις για το κόστος ανάπτυξης

Οι απαντήσεις αποσαφηνίζουν πώς συνδέονται οι αποτυχίες, η επιτάχυνση και η τιμή με την ανάπτυξη ενός φαρμάκου.

Γιατί αποτυγχάνουν τόσες υποψήφιες ουσίες;

Οι περισσότερες υποψήφιες ουσίες αποτυγχάνουν επειδή δεν αποδεικνύουν επαρκή αποτελεσματικότητα ή παρουσιάζουν προβλήματα ασφάλειας. Η ανασκόπηση των Sun και συνεργατών στο Acta Pharmaceutica Sinica B (2022) επισημαίνει επίσης τη σημασία ανεπαρκών φαρμακοκινητικών ιδιοτήτων και δυσκολιών στη μετάβαση από τα προκλινικά δεδομένα στον άνθρωπο. Μια ουσία μπορεί να έχει υποσχόμενη βιολογική δράση, αλλά να μην επιτυγχάνει το αναγκαίο όφελος στις κλινικές δοκιμές ή να προκαλεί ανεπιθύμητες ενέργειες. Κάθε αποτυχία αφήνει δαπάνες για εργαστηριακή έρευνα, παραγωγή και μελέτες που δεν ανακτώνται άμεσα, ενώ οι πόροι που επενδύθηκαν δεν οδηγούν σε εγκεκριμένο προϊόν.

Μπορεί να επιταχυνθεί η ανάπτυξη ενός φαρμάκου;

Ναι, ορισμένα βήματα μπορούν να οργανωθούν αποτελεσματικότερα, χωρίς να παραλείπονται οι έλεγχοι ασφάλειας και αποτελεσματικότητας. Καλύτερα προκλινικά μοντέλα, κατάλληλοι βιοδείκτες, σαφής επιλογή συμμετεχόντων και παράλληλος σχεδιασμός μελετών μπορούν να περιορίσουν καθυστερήσεις ή δοκιμές με μικρή πληροφοριακή αξία. Το πρόγραμμα PRIME του EMA, που ξεκίνησε το 2016, προσφέρει έγκαιρη επιστημονική και κανονιστική υποστήριξη σε φάρμακα που στοχεύουν σε σημαντική ανεκπλήρωτη ιατρική ανάγκη. Η υποστήριξη διευκολύνει τον διάλογο για το σχέδιο ανάπτυξης, αλλά δεν εγγυάται έγκριση ούτε υποκαθιστά τα απαιτούμενα δεδομένα. Η επιτάχυνση είναι ουσιαστική όταν μειώνει αβεβαιότητα και όχι όταν απλώς συντομεύει την παρακολούθηση.

Καθορίζει το κόστος ανάπτυξης την τιμή του φαρμάκου;

Όχι, το κόστος ανάπτυξης δεν καθορίζει μόνο του την τελική τιμή ενός φαρμάκου. Στην Ευρωπαϊκή Ένωση, οι αποφάσεις για την τιμολόγηση και την αποζημίωση λαμβάνονται από τα κράτη μέλη και όχι από τον EMA, ο οποίος αξιολογεί την ποιότητα, την ασφάλεια και την αποτελεσματικότητα στο πλαίσιο της άδειας κυκλοφορίας. Οι εθνικές αρχές συνεκτιμούν παράγοντες όπως το θεραπευτικό όφελος, τις διαθέσιμες εναλλακτικές, τις συμφωνίες αποζημίωσης και τις δημοσιονομικές δυνατότητες. Το κόστος έρευνας μπορεί να αποτελεί μέρος των διαπραγματεύσεων ή των οικονομικών εκτιμήσεων, αλλά δεν μετατρέπεται αυτομάτως σε συγκεκριμένη τιμή. Γι’ αυτό οι τιμές και οι όροι κάλυψης μπορεί να διαφέρουν μεταξύ χωρών.